角膜营养不良（CD）是一种致盲遗传性眼病，传统的治疗方法无法从基因层面阻止疾病复发，治疗后的反复发作导致其成为全球医疗公认的治疗难题。
近日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科洪佳旭教授、周行涛教授牵头发起的“研究者发起临床研究（IIT）”项目合作方传来捷报——其自主研发并正由医院开展研究者发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。该药物也是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。
据悉，TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引起患者严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可致盲。传统的表层角膜切削术（PTK）或角膜移植术仅能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者面临多次手术的负担。
GEB-101作为一种基于核糖核蛋白（RNP）的创新体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，旨在从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险，有望为患者提供一种全新的、根治性的治疗选择。
此次新药临床试验获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。这标志着我国自主研发的眼科基因治疗药物获得国际权威监管机构认可。
专家介绍，CLARITY试验是一项自适应、无缝设计的Ⅰ/Ⅱ期多中心临床研究，采用序贯入组方式，旨在评估GEB-101通过单次角膜基质内注射，在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性，为患者带来“一次性治愈”的新希望。试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。
作为研究牵头单位，眼耳鼻喉科医院团队在临床实践中已初步见证了创新疗法的潜力。这一进展不仅是对合作伙伴源头创新实力的肯定，也为正在进行的IIT研究提供了更坚实的信心与动力，期待未来该药物能加速转化，造福更多患者。
周行涛表示，未来，医院眼科团队将继续秉持以患者为中心的理念，深化与国内外优秀企业的产学研合作，紧跟生命科技前沿，致力于将更多突破性的科研成果转化为临床可及的治疗方案，为全球眼疾患者照亮光明未来。
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